价格与适应症一览
芦沃美替尼片（商品名复迈宁）已在国内获批上市。价格方面，公开报道的院外参考为：儿童约20万元/年，成人约40万元/年。规格为1mg/4mg片剂。适应症有两项：一是2岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年；二是成人的朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤。目前医保谈判在进行，有望明年进入医保，届时自付费用可能下降。
一价格与购买要点
定价不统一。媒体披露的院外参考为：儿童约20万元/年，成人约40万元/年。实际到手价会随地区、渠道、赠药与患者援助而变化。
规格与属性。片剂，1mg/4mg；属1类创新药，并进入突破性疗法与罕见病用药通道。
可及性进展。2025年6月18日已在上海、北京、广东、山东、江苏、湖南等地开出首批处方，临床可及正在提升。
医保与支付。企业正推进国家医保谈判，若纳入目录，按既往经验，报销后自付比例通常会明显降低。
二适应症与用法要点
适应症一：2岁及以上NF1患儿，存在症状且无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。
适应症二：成人的LCH与组织细胞肿瘤。
推荐剂量：NF1‑PN按体表面积5 mg/m²，每日一次，空腹或随餐；成人LCH/组织细胞肿瘤8 mg，每日一次。
作用机制。属于MEK1/2抑制剂，通过抑制MAPK通路异常激活，抑制肿瘤增殖并诱导凋亡。
三临床数据与安全性要点
儿童NF1‑PN：独立评审确认的客观缓解率（ORR）60.5%，中位至缓解时间4.7个月，多数患者疼痛缓解，肿瘤体积整体缩小。
成人LCH/组织细胞肿瘤：ORR 82.8%，中位至缓解时间2.9个月，完全代谢缓解（CMR）62.1%，2年缓解持续时间（DOR）率91.1%。
安全性概况：国内Ⅰ/Ⅱ期研究中，不良反应多为1–2级，≥3级21.7%；儿童队列无因不良反应减量或永久停药；常见包括血肌酸磷酸激酶升高、甲沟炎、口腔黏膜炎/溃疡、乳酸脱氢酶升高。
四用药提醒
适应症有年龄与手术可切除性限制。
需在专科医生指导下，按体表面积或固定剂量规范用药，定期复查影像与实验室指标。
出现不适要及时就医。本文为健康信息，不构成诊疗建议，具体用药以医嘱为准。