胃肠道间质瘤是消化道间叶组织肿瘤，占胃肠道恶性肿瘤的1-3%，年发病率约10-20/100万，多见于中老年人，40岁以下少见，男女发病率相近。
瑞格菲尼为多激酶抑制剂，可阻断多种促进肿瘤生长的酶。该药物获批新适应症，用于无法手术切除或已转移的胃肠道间质瘤患者，以及格列卫和索坦治疗无效的患者。患者需遵医嘱使用。
瑞格菲尼是FDA批准的第三个治疗该病的药物，通过优先审评程序在6个月内获批，适用于无有效替代疗法的疾病或疗效显著优于已上市药物的情况，并获孤儿药资格。
瑞格菲尼常见副作用包括虚弱、手足综合征、腹泻、食欲不振、高血压、口腔溃疡、感染、声音变化、疼痛、体重减轻、胃痛、皮疹、发热、恶心。严重副作用发生率低于1%，包括肝损伤、严重出血、皮肤反应、高血压危象、心脏病发作及肠道穿孔。该药物2012年9月已获批用于结直肠癌治疗。
瑞格菲尼为胃肠道间质瘤患者提供新治疗选择，但需严格遵医嘱使用以控制副作用。